离我们最近的十大医学突破

2013年的健康时报到了最后一期，我们依照美国时代杂志和克利夫兰医学中心分别评出的十大医学创新突破为基础，盘点出了离我们最近的全球十大医学突破，为患者就医提供参考。

创新突破：人工视网膜假体系统

　　今年2月，美国FDA批准使用了一种人工视网膜假体系统，名称叫阿格斯二号，用以帮助由于视网膜色素变性导致失明的患者建立人工视觉。

　　受访专家：胡运韬，北京大学第三医院、北京大学眼科中心副教授

　　专家解读：这项视网膜假体系统对胡运韬来说“就像天天使用的手机一样熟悉”。因为2010-2012年他在美国南加州大学眼科研究所攻读博士后期间，参加了此项技术的研发工作。他的导师正是此项系统的发明者之一Mark S. Humayun教授。

　　在眼科领域，视网膜色素变性一直是个治疗的难题，它是遗传性眼病，严重者可以导致失明，目前没有任何能够预防的方法 。视网膜色素变性是视网膜的感光细胞逐渐死亡，而掌管视觉信号传输的视网膜神经节细胞还部分能工作。“目前，该技术还处于初级阶段，借助此技术患者只能区分粗略的黑白影像，但对于完全失明者，这已经是质的飞跃。”胡运韬介绍，此项技术在美国也是刚刚通过临床试验，价格在二十万美元左右，在国内还没有开展。

　　该病的典型症状是夜盲，逐渐视力下降， 病变程度严重的可导致失明。高度近视的人如果出现夜盲，视力下降，不妨去眼科做个眼底检查。

　　该病可能通过基因诊断来尽量避免。北医三院眼科中心就有专门的基因筛查项目，通过抽血检测即可，“家族里如果有视网膜色素变性的人，家人在怀孕前最好进行基因筛查，以判断其遗传特征，指导优生优育。”胡教授提醒。此外，北京同仁医院、中山大学中山眼科中心、上海五官科医院都开展视网膜色素变性的诊治。

创新突破：反应性神经刺激器治疗顽固性癫痫

　　美国FDA神经病学顾问团今年2月肯定了反应性神经刺激器治疗顽固性癫痫，这一装置会植入颅骨表层下面，捕捉到癫痫发作的刺激信号，并通过快速电脉冲使之短路。

　　受访专家：张建国，北京天坛医院癫痫诊疗中心主任

　　专家解读：“NeuroPace”，当记者提到此项技术中的反应性神经刺激器时，张建国教授用英文脱口而出。“癫痫发作不可预测，捕捉到发作点是控制病情的关键，一般来说，异常脑电能在癫痫发作前出现异常，甚至每秒钟都会改变，这项技术能够更加个体化的监测脑电变化的信息，精确程度高，确实很有前景，只是刚进入美国的临床，患者获益尚需时日。”

　　与此技术类似的“体内植入电极”方法，目前成熟有效的大约有两种。一是电极埋藏致痫灶定位，通过定位找到癫痫发作的“点”，运用外科手术进行切除，疗效明显。由于癫痫发作复杂，“点”比较多或位置不适合外科手术，就可以采用迷走神经刺激术治疗癫痫，将电极缠绕迷走神经，通过神经调节控制病情，对于儿童、复杂性的癫痫，效果也不错，目前全世界大约有11万人次接受此疗法，国内约开展了300例，张主任做过100多例，从临床看，有效率达到90％。

　　疗效显著，但手术量并不大。“主要是价格因素，因为设备完全靠进口，费用大约在18万~20万左右，且不在医保范围。”这也让张主任很惋惜。当然，也有好消息，据张主任透露，目前，清华大学已经自主研发出相应的设备，有望在近几年进入临床应用，估计费用应该便宜一半。国内治疗癫痫不错的医院还有北京宣武医院、北京大学第一医院、北京协和医院、解放军304医院等。

创新突破：新型丙肝抗病毒口服药

　　 12月6日，美国FDA批准了一种全新治疗丙肝的口服药物Sofosbuvir，它不仅首次显着缩短了治疗所需时间——通常会缩短到48周，且首次避免了病人注射干扰素的痛苦。

　　受访专家：魏来，中华医学会肝病学分会主任委员、北京大学人民医院副院长、肝病研究所所长

　　专家解读：传统的丙肝病毒感染的标准治疗方案中，患者隔一天就要注射一次干扰素，且每次注射干扰素的剂量还不能少于300万个单位，整个疗程会持续半年到一年，许多丙肝患者会出现流感样症状、乏力、白血病和血小板下降。

　　有了全新的丙型肝炎抗病毒口服药，大多数的丙肝患者将会避免病人注射干扰素的痛苦，治疗所需要的时间也会大大缩短。“丙型肝炎病毒基因1b型感染者口服两个药物，一般情况下可以实现80%的治愈率，基因2型和3型感染者可达到95%以上的治愈率，与当前丙肝的治疗方法相比它的这一个优势就很了不起了”，魏来教授说。

　　他们已经开展一项直接抗病毒药物联合干扰素和利巴韦林的临床试验，即将开展完全口服药物对于基因1b型患者的临床试验。这些药物在欧美已经获得批准，将在2014年3～5月在日本、韩国和我国台湾地区上市。价格比现有治疗要贵几倍。国内在治疗丙肝方面较好的医院有，北大人民医院、北京友谊医院、上海长海医院、广州南方医院等。

创新突破：让谢顶长出新头发

　　今年10月份，美国哥伦比亚大学医学中心报告了一套生发秘方，在小鼠身上取得了70%的成功率，该技术除了治疗自然脱发，也可让移植的皮肤长出新发。

　　受访专家：王继萍，解放军304医院烧伤整形外科毛发移植中心负责人

　　专家解读：王继萍介绍，我们现在使用的药物只是在延缓毛囊的衰退，促进潜在头发的生长，但并不会创造出新的毛囊，而哥伦比亚大学医学中心的研究人员利用人毛乳头细胞（那些在人类毛囊底部的细胞），使已经没有毛囊的头皮，也能长出毛囊，长出头发。即使是烧伤引起的脱发，也有希望长出头发了。

　　只不过，人体的毛发形成机制很复杂，现在还只是动物实验阶段，真正在人的头皮上可行，还需要一段过程。现在，我们的秃头治疗主要是两个方面，药物减缓掉发和毛发移植。

　　今年在2013中国美容整形学术大会的毛发分论坛上，大家的一致的意见，将植发和脱发预防两种治疗方式相结合。王继萍介绍，如果单纯药物，无论是口服还是外涂，对于已形成的“秃顶”没有显著疗效。而如果只是单纯的植发，原本该脱落的毛发手术不能阻止，很可能会形成移植后的毛发存在而周边原有毛发脱落，形成一个“孤岛”，现在把两种治疗联合起来，效果更好。

　　医科院整形外科医院毛发移植中心、上海第九人民医院整复外科等机构毛发治疗技术不错。

创新突破：淋巴瘤、白血病有了新的靶向药物

　　美国FDA于8月批准了新口服药ibrutinib的应用，该药在杀死癌变的B细胞同时，保持正常免疫细胞完好，这是对现存疗法的突破。

　　受访专家：朱军，北京大学肿瘤医院肿瘤内科主任、淋巴肿瘤科主任。

　　专家解读：B细胞会癌变，导致淋巴瘤白血病等。B细胞受体通路抑制剂是一类新的靶向治疗手段，它通过调控影响淋巴细胞生长的信号传导通路来抑制让肿瘤细胞的生长。

    癌变的B细胞里那个导致失控生长的蛋白质就是它的靶点，在信号传导通路上。B细胞受体通路抑制剂就好比截断了敌军的粮草补给通道一般。朱军教授介绍，“B细胞受体通路抑制剂药物，我们现在国际多中心同步的临床实验有两个。”在做扩大适应症的三期临床实验，顺利的话，估计一年至一年半可以投入中国临床。

　　目前，我们在临床普遍在用的治疗淋巴瘤和白血病，用得最多的依旧是化疗，和另外一种靶向治疗：单抗加化疗。在打击肿瘤细胞的同时，多少也会对正常细胞造成一定的损害。

　　淋巴瘤治疗较好的医院推荐：北京大学肿瘤医院、解放军第307医院、中国医学科学院血液病研究所等。

创新突破：发明粪便药丸

　　加拿大卡尔加里大学的托马斯·路易博士用从粪便中提取的化粪菌制成的“粪便药丸”来治疗梭状芽孢杆菌感染病人，没有一例复发，这将改变粪便移植治疗难治性肠道疾病的历史。

　　受访专家：张发明，南京医科大学第二附属医院消化医学中心副主任

　　专家解读：提起粪菌移植，很多人都会感到陌生，但实际上，粪菌移植距今至少已有1700年的历史，从2012年在张发明的带领下开展了国内第一例标准化粪菌移植起，到目前已有150例患者接受了该项治疗并得以康复。

　　对付各种难治复杂性肠道疾病，如克罗恩病、溃疡性结肠炎、难辨梭状芽孢杆菌菌感染等，粪菌移植作为一种特殊的“器官移植”，已经是传统治疗无效之后的最后防线，且不存在免疫排斥反应。它主要是在静脉麻醉的情况下，通过肠镜、胃镜、空肠管、胃管等器械，将从健康人粪便中分离出来的菌群移植到患者的肠道内。最新研究证明，粪菌移植对于治疗难辨梭状芽孢杆菌感染的成功率高达98%，其中91%的患者只需移植一次就可以了，粪菌移植已经被写入美国临床指南用于复发性难辨梭状芽孢杆菌感染的治疗。

　　依靠“粪菌胶囊”把菌群输送到体内也是标准化粪菌移植的一种新途径。这种胶囊主要通过把从粪便中分离出来的菌群装到一种特殊的胶囊里制作而成，与经胃肠镜等途径的粪菌移植相比更方便且更容易被患者接受。

　　目前，南京医科大学第二附属医院、西京医院、扬州大学附属扬州第一医院等几家医院的消化科开展标准化粪菌移植。

创新突破: 人工合成激素治心衰

　 　新药serelaxin今年6月获得美国FDA授予其“突破性治疗药物”资格，已进入上市审批程序，serelaxin是天然激素“人松弛素-2”的人工合成品。它可用于缓解心衰症状并降低其死亡风险。

　　受访专家：张健，北京阜外心血管病医院心力衰竭中心主任医师，教授，博士生导师

　　专家解读：心力衰竭目前标准治疗下，5年死亡率仍然较高。松弛素是人类妊娠中晚期产生的一种激素，其主要的生理作用是松弛血管、降低血管的阻力，利尿，减轻患者的高血容量状态。

　　科学家们利用基因重组技术生产出了在结构和功能上与体内产生的松弛素相同的重组人松弛素，作为药物用于治疗心力衰竭。其研究结果显示重组人松弛素具有扩张血管，增加肾血流量、降低肺毛细血管楔压的作用，能够改善心衰患者的呼吸困难症状，保护心肌，降低180天的死亡率的效果。因此而成为今后比较有希望的心衰治疗药物之一。

　　截止目前，该药正在美国和欧洲药监机构的审批过程中。据悉，瑞士明年3月可以上市，将成为该药全球第一个用药的国家。待CFDA批准研究方案后我国也将参加研究。将由葛均波院士和张健教授等领导该研究，届时亚太地区会有8~10个国家参加研究。

    目前治疗心衰较好的医院等有北京阜外心血管病医院、北京安贞医院、上海中山医院、广州心血管病研究所等。

创新突破：感染艾滋病的新生儿获得“功能性治愈”

　　今年4月，美国约翰霍普金斯儿童中心等机构的研究人员报告说，他们首次实现了对一名感染艾滋病病毒(HIV)婴儿的“功能性治愈”，为根治儿童艾滋病病毒感染提供了方法。

　　受访专家：吴昊，北京佑安医院性病艾滋病临床诊疗中心主任医师

　　专家解读：到目前为止，全世界获得治愈的艾滋病婴儿仅此一例，“这倒不是因为这过程中使用了什么先进的技术，而是该患儿出生后30小时内便接受了大剂量抗逆转录病毒药物治疗”，北京佑安医院性病艾滋病临床诊疗中心主任医师吴昊说，“而现在针对艾滋病病毒婴儿感染者的药物治疗，一般开始于其出生后3到4个月之间”。

　　医生们通常会在分娩过程中，给发现HIV呈阳性的孕妇服用抗逆转录酶病毒药物，以阻止母亲把病毒传给胎儿，这种母婴阻断率可以达到90%，最好的母婴阻断方法是艾滋病母亲在怀孕期间以及产程过程中均服用抗逆转录病毒药物进行预防阻断率会高达98%左右。因此尽早、准确进行抗逆转录治疗对感染艾滋病病毒的婴儿意义重大。

　　我国也正做相关的研究，如果这种疗法对新生患儿确实有效，会让这至少百分之二三十的艾滋婴儿免于一辈子痛苦。艾滋病治疗医院推荐：北京佑安医院、北京地坛医院、上海公卫中心、广州市第八人民医院等。

创新突破：第一支能告诉你怀孕多久的验孕棒

　　能够显示周数的Clearblue高级验孕棒是第一支获得FDA批准的此类测试产品，其不仅能告诉你是否怀孕，还能告诉你怀孕多久。

　　受访专家：蔡云朗，东南大学附属中大医院妇产科主任

　　专家解读：蔡云朗认为，这款验孕棒虽然在欧美国家使用比较广泛，但在国内却很少使用，而主要是通过测性激素、抽血和验尿的方法来验孕。尿液的敏感度比较差，加上如果产品本身存在问题或使用方法和时间不当，在怀孕的早期通过验孕试纸不容易被发现。因此，提醒女性不能单凭验孕棒或试纸的测试结果去判断自己是否怀孕或时长，应及时到医院进行正规检查确诊，以排除异常的妊娠情况，比如宫外孕、葡萄胎等。

创新突破：抽脑脊液提前预测帕金森病

　　今年8月，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员分析发现相对于正常人群，患有帕金森症患者脊髓液中淀粉样蛋白和Tau蛋白含量较低，据此来判断一个人患帕金森症的风险。

　　受访专家:陈彪，首都医科大学宣武医院老年医学科主任

　　专家解读：陈彪主任解释，对帕金森病来说，这只是一个初步的一个发现，这项研究中还存在几个问题，一是这项发现还需要证实；二是它的特异性高不高还不是很清楚，因为这项研究中涉及到的病人已经患病了，对已经得病的人回过头来再查，和健康人筛查还是有区别的；三是要抽脑脊液可操作性不强，应该不会有很多人愿意做。

　　“不过这个研究方向很重要。”陈彪说，如果能在早期没出现症状时通过生物标志物来寻找到高危人群，给予干预治疗的话，可以推迟发病甚至延缓疾病的进展。这个研究方向的重要性就在于此。

　　我们现在就在研究如何从基因角度来筛查哪些人是易感人群，目前已经有了很好的进展。治疗帕金森较好的医院推荐北京宣武医院、北京协和医院、解放军总医院、上海华山医院、中山大学第一医院等。图片据时代杂志网站

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